吉利德科學(xué)董事長(zhǎng)發(fā)表公開信，其中指出，瑞德西韋從未被批準(zhǔn)使用，但是，根據(jù)到目前為止的了解，我們知道它可能有潛力治療新型冠狀病毒?！巴橛盟帯背绦蛲ǔＶ挥糜谏贁?shù)個(gè)例，但這一次的危機(jī)已突破常規(guī)，到目前為止，我們已向1000多名患者提供了瑞德西韋。

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瑞德西韋三期臨床試驗(yàn)4月底揭盲 吉利德卻申請(qǐng)取消其“孤兒藥”資格

近日，瑞德西韋(remdesivir)又再度回歸輿論視野。這一次，引發(fā)關(guān)注的是其原研方吉利德(Gilead Sciences)主動(dòng)要求撤銷這款明星藥品的孤兒藥資格。這一行為，讓不少市場(chǎng)人士大呼看不懂。

對(duì)于此事，吉利德沒有直接給予原因解釋，僅在3月26日向《國(guó)際金融報(bào)》記者披露了其關(guān)于申請(qǐng)取消瑞德西韋孤兒藥資格的聲明。該聲明稱，“吉利德已經(jīng)向美國(guó)食品藥品管理局(FDA)提交申請(qǐng)，要求取消其授予新型冠狀病毒肺炎的在研抗病毒藥物瑞德西韋的孤兒藥資格，同時(shí)放棄與該資格認(rèn)定相關(guān)的所有權(quán)益?！?

據(jù)悉，2020年3月初，吉利德尋求并隨后獲得了瑞德西韋作為新型冠狀病毒肺炎潛在治療方案的孤兒藥資格。短期之內(nèi)，由向FDA申請(qǐng)瑞德西韋孤兒藥資格，到如今主動(dòng)放棄，吉利德經(jīng)歷了什么？選擇放棄孤兒藥資格認(rèn)定的原因又有哪些？

孤兒藥資格認(rèn)定爭(zhēng)議大

“孤兒藥”，也稱“罕見病藥”。在美國(guó)，罕見疾病的定義是患病人數(shù)小于20萬(wàn)人的疾病。FDA的孤兒藥資格認(rèn)定項(xiàng)目旨在激勵(lì)藥企開發(fā)治療罕見病或應(yīng)對(duì)罕見狀況的藥物及生物制品，獲得該項(xiàng)認(rèn)定后，企業(yè)可以享受稅收抵免等政策支持，并獲得該藥物7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

此前，在獲得“孤兒藥”資格后，吉利德可謂是“快被唾沫淹死了”。其中，美國(guó)當(dāng)?shù)氐馁|(zhì)疑聲最為強(qiáng)烈。美國(guó)非營(yíng)利消費(fèi)者倡導(dǎo)組織Public Citizen及其他健康組織還向吉利德的首席執(zhí)行官Daniel ODay致信，要求他改變立場(chǎng)。信件稱，“這是一項(xiàng)不合理的程序?yàn)E用，原本孤兒藥法案是旨在激勵(lì)研究和開發(fā)治療罕見疾病的。把COVID-19稱為罕見病，是對(duì)人們經(jīng)受痛苦的嘲笑，這是利用法律的漏洞從致命的大流行病中牟利?！?

所謂“法律漏洞”涉及孤兒藥法案被濫用的爭(zhēng)議。這其中就涉及孤兒藥資格可以被企業(yè)用來在壟斷市場(chǎng)內(nèi)進(jìn)行抬高藥價(jià)等行為。不少孤兒藥隨著后期科研持續(xù)開發(fā)，最終都擁有龐大的適應(yīng)癥病患族群。例如，擁有孤兒藥資格的“藥王”修美樂，長(zhǎng)期以來都是全球最暢銷藥物之一。但按照法案，是否被認(rèn)定為孤兒藥，只依照認(rèn)證申請(qǐng)時(shí)對(duì)應(yīng)病癥在美國(guó)患病人數(shù)不足20萬(wàn)來判定。換言之，即使未來患病人數(shù)遠(yuǎn)超20萬(wàn)人，孤兒藥資格依然有效。

當(dāng)下，全球累計(jì)新冠肺炎確診病例已經(jīng)突破50萬(wàn)，美國(guó)已經(jīng)突破8萬(wàn)，所以瑞德西韋孤兒藥資格認(rèn)定爭(zhēng)議大。

有評(píng)論人士認(rèn)為，輿論壓力之下，吉利德不得不主動(dòng)放棄孤兒藥資格。但是，也有評(píng)論人士認(rèn)為，撤銷孤兒藥資格，也是吉利德處于企業(yè)商業(yè)利益的考量。隨著新冠疫情蔓延，藥物研究工作持續(xù)推進(jìn)。如果未來瑞德西韋作為適應(yīng)癥為新冠病毒感染的孤兒藥上市，考慮到藥品可及性與競(jìng)爭(zhēng)力，藥價(jià)會(huì)受到約束，不如現(xiàn)在放棄與孤兒藥資格相關(guān)的所有優(yōu)惠權(quán)益。

藥物研發(fā)工作持續(xù)推進(jìn)

此前，由于擁有孤兒藥資格，可以免除在提交新藥申請(qǐng)之前提供兒科研究計(jì)劃的要求。一般情況下，該過程的審評(píng)時(shí)間可能長(zhǎng)達(dá)210天。那么，孤兒藥資格的撤銷，會(huì)對(duì)藥物研發(fā)進(jìn)展有何影響？對(duì)于此問題，吉利德方面對(duì)《國(guó)際金融報(bào)》記者表示，“吉利德認(rèn)識(shí)到新型冠狀病毒肺炎大流行造成的緊急公共衛(wèi)生需求。公司正在盡全力推進(jìn)瑞德西韋的快速開發(fā)，并將及時(shí)提供情況更新?！?

此外，吉利德方面還提出，“吉利德有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續(xù)對(duì)瑞德西韋監(jiān)管審評(píng)的快速推進(jìn)。公司與監(jiān)管機(jī)構(gòu)最近的溝通互動(dòng)表明，與瑞德西韋治療新型冠狀病毒肺炎相關(guān)的材料提交和審評(píng)正在加速。”

業(yè)內(nèi)人士指出，是否擁有孤兒藥資格和藥物是否能順利上市并沒有直接關(guān)系，一切要依靠臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。根據(jù)哈佛此前研究的數(shù)據(jù)顯示，從1983年法案推出到2017年，獲得“孤兒藥資格”的藥物，只有14.6%得到了最終許可。

值得一提的是，早在2015年FDA就已給予瑞德西韋在治療埃博拉病毒這個(gè)適應(yīng)癥上的孤兒藥資格認(rèn)定，但最終由于瑞德西韋治療埃博拉病毒的三期臨床試驗(yàn)失敗，未能獲批上市。目前，除了中國(guó)，瑞德西韋已在全球各地開展臨床試驗(yàn)。

今年2月份，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)中日友好醫(yī)院和中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院在感染新冠肺炎的患者中開展瑞德西韋三期臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)試驗(yàn)結(jié)果于4月27日公布。(來源：國(guó)際金融報(bào))

（文章來源：第一財(cái)經(jīng)）